10月30日，據外媒報道，美國製藥商諾華表示，因一項動物實驗引發安全擔憂，美國食品藥品監督管理局（FDA）部分暫停了對該公司Zolgensma藥物的試驗。
Zolgensma於今年5月獲得美國食品藥品監督管理局批准上市，因定價高達210萬美元（約1500萬元人民幣），被稱為「全球最昂貴藥物」。
該藥物用於治療2歲以下的脊髓性肌萎縮症（SMA）患者，通過靜脈注射治療。上個月，比利時一名9個月大的幼童因患此病危機生命，家人通過眾籌才湊齊千萬藥物費用。
據了解，Zolgensma並不是藥物，而是一種基因療法。患者僅需靜脈輸注一次即可，既不需要腰穿鞘內注射，也不需要長期反覆注射，是SMA治療史上的重大突破。
據悉，此次叫停基於一項小型動物實驗結果，即Zolgensma可致背根神經節(DRG)單核細胞炎症，有時還會伴有神經元的退化或丟失
諾華表示，目前動物試驗中觀察到的DRG炎症臨床意義尚不清晰，且之前的動物研究也並未發現這種情況。
