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中國兩千萬罕見病患者 跪求國家開恩

中國罕見病患者總人數可能高達兩千萬,多數罕見病用藥目前不在醫保報銷範圍,但官方近期動作給患者帶來希望。

李文燕的女兒在7個月大的時候被診斷患有一種罕見病,孩子的心臟可能在幾個月內衰竭,但李文燕根本負擔不起女兒的治療費用。於是,她轉向一種新的籌錢方式:在網上求助陌生人捐款。

李文燕在一家籌款網站上發帖寫道:“我叫李文燕……世代農民,全家年收入三萬。”她還寫道,後續治療費一個月需要12萬元人民幣,“對於已經債台高駐的我來說,已經沒有辦法了”,後面還加了兩個雙手合十祈禱的表情符號。

這場籌款活動吸引了1800多筆捐款,籌集到了近3萬元人民幣——只夠法國賽諾菲(Sanofi)生產的藥品Myozyme一個療程的費用。

但是,鑒於這個平台還有其他成千上萬渴望得到捐款的患者,最終籌款總額並未達到30萬元人民幣的目標。李文燕說:“第二輪籌款沒有及時跟上。”

李文燕的女兒雨馨在9個月大的時候死於龐貝氏症(Pompe disease)。這是一種遺傳疾病,會引發糖分子在包括心臟在內的肌肉組織中貯積。

中國有世界最龐大的罕見病患者群體,據估計總人數在1500萬至2000萬之間。過去10年,中國推出了一些藥物的國家醫保,但絕大多數罕見病用藥不在報銷範圍。即便被納入了醫保藥品目錄,也不能保證地方醫保能給它們報銷。2015年,治療龐貝氏症的藥物Myozyme獲批在中國使用,但李文燕無法為這種葯獲得任何國家補償。

2015年對罕見病患者進行的一項調查顯示,在中國,罕見病患者平均一年的治療費用是他們個人年收入的三倍,是他們家庭收入的近兩倍。

代表龐貝氏症患者的一個協會稱,中國約有3.5萬名龐貝氏症患者。其中約80%是成年人,他們每年的治療費用約為300萬元人民幣,相比之下中國的人均收入為每年7萬元人民幣左右。在中國大部分地區,患者不可能獲得政府醫保對龐貝氏症藥物的部分報銷。

吉林省的齊崇哲說,他的孩子在7個月大的時候出現了龐貝氏症的癥狀,但當地醫生最初以為只是感冒。在北京一家醫院進行基因檢測之後,才確診了龐貝氏症。齊崇哲說,住院8次後,治療費用花掉了他一輩子的積蓄——10多萬元人民幣。他每月的工資只有4000元人民幣。“過完年,我們要把房子賣了,但這隻夠堅持半年。之後如果還沒有醫保報銷,我們只能等死。”

賽諾菲新興市場罕見病部門負責人梅德海特•埃爾-巴埃里(Medhat El-Bialy)承認,醫保範圍有限是獲取藥物的一個主要障礙。他表示,在美國可獲得的罕見病藥物中,只有38%在中國市場可獲得,“還有很大追趕空間”。

王成4歲的女兒患有高雪氏症(Gaucher's disease),一種罕見的遺傳性疾病,可能導致脂肪物質在某些器官中堆積。他估計,在中國約400名高雪氏症患者中,有138人得到了慈善項目的幫助,而至少有100名患者得不到任何藥物。治療這種疾病的努力令慈善預算面臨嚴重壓力。據上海市罕見病防治基金會理事長李定國介紹,僅在上海治療6名高雪氏症患者,每月就需要該基金會負擔約200萬元人民幣。

能否享受醫保還取決於戶籍。周迎春一家剛剛花了30萬元人民幣為患有大皰性表皮鬆解症(epidermolysis bullosa)的15歲女兒做了骨髓移植手術,這種疾病會導致皮膚出現水皰並破裂。由於手術不是在戶籍所在地進行的,這家人不得不自己承擔所有費用。

“罕見病發展中心”(CORD)創始人黃如方表示,覆蓋範圍更廣的政府醫療保險是罕見病患者最迫切的需要。“總體而言,省級醫保機構做得不好。”

但政策制定者近期的一些舉措給罕見病患者帶來了一些希望。中國政府去年宣布,將擬定首份罕見病官方目錄,該目錄可能為擴大報銷範圍打開大門。

他還表示,一些較富裕的省份已在本省的醫保報銷目錄中新增罕見病用藥,而中國國家食品藥品監督管理總局(CFDA)已承諾加快審批新葯的進程。“我認為國家食葯監局的措施鼓舞了藥物研發公司。”黃如方說。

輝瑞(Pfizer)罕見病藥物中國營銷主管克里什納•帕德馬納班(Krishna Padmanabhan)表示,中國國家食葯監總局的舉措“為輝瑞及其他公司創造了機會,讓它們為中國患者帶來創新藥物”。他形容中國存在“巨大的未滿足醫療需求”。

中國企業也發現了機遇。總部位於北京的初創公司德益陽光生物技術(Prosit Sole Biotechnology)正在研發一種治療“免疫功能低下患者諾如病毒胃腸炎”(norovirus gastroenteritis in immunocompromised patients)的藥物。據該公司估計,該葯在美國的市場規模可能達到每年5億美元,儘管中國的市場規模只有美國一半。

該公司計劃在美國進行試驗,這是其海外雄心的一個標誌。“在中國,讓醫療保險覆蓋罕用藥非常困難,而在美國和歐洲,保險制度更為成熟。這就是我們專註海外市場的原因,”德益陽光生物技術的創始人劉宏宇說,“解決中國的藥費問題比解決審批問題要困難得多。”

醫保在中國如何運作

直至上世紀80年代,基本醫療保障對中國公民都是免費的,此後,公立醫院開始為治病收費。大約10年前,中國開始推出政府補貼的全民醫療保險。繳費額度取決於收入,這意味着低收入者交得少。如今,95%的人口得到了由國家負擔一部分醫療費用的醫保計劃的覆蓋,相比之下2012年這一比例為30%。

然而,雖然中國的國家醫保覆蓋面很廣,但深度仍然不大。除了幾百種被認定為基本的藥物外,只有國家醫保藥品目錄上的藥品可以報銷,該目錄在去年更新後包括大約2500種藥物。

許多救命的藥物,包括那些治療罕見病的藥物,都不在這個目錄上——而在2015年中國取消大多數藥品的官方價格上限後,它們的價格由製造商設定。

各省根據各自財力,決定國家醫保藥品目錄上多數藥物的報銷水平。其結果是,國家報銷的比例可能低至30%。在中國最貧困的省份和農村地區,患者通常需要自行支付更大比例的醫療費用,儘管他們的收入普遍更低。

中國一家罕見病慈善機構表示,Myozyme一年的費用通常為200萬元人民幣(合31.5萬美元)。大多數省份都不會對這種葯的費用給予任何補償,這意味着患者或他們的家人將不得不自行承擔全部費用。

阿波羅網責任編輯:李華 來源:金融時報 轉載請註明作者、出處並保持完整。

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