基因治療的時代真的快要來了嗎？
日前，美國FDA諮詢委員會的16名專家一致投票通過了建議批准Spark公司基因療法的決定，這種先鋒療法在獲得美國監管部門批准的道路上邁出了重要一步。
該基因療法方法由美國Spark Therapeutics研發，可以幫助那些兒童時代就患病的人恢復視力。
如果美國食品藥品監督管理局（FDA）接受了諮詢委員會的建議，那麼這將成為該部門批准的首個基因療法。這意味着今後可以通過插入缺失或突變的基因來治療疾病，開闢了疾病治療的新道路。
Spark公司的主席Katherine High在周四表示，諮詢委員會的支持將會讓基因療法距離患者更進一步。
Spark公司將這種療法取名為Luxturna，為患有萊伯氏先天性黑蒙症患者提供治療可能。萊伯氏先天性黑蒙是一種嚴重的遺傳性視網膜病變，嬰幼兒時期發病，有極高的可能性完全失明。Spark公司估計，美國、歐洲和一些其他市場，共有約6000名患者。
基因療法有可能成為最昂貴的治療手段之一。Spark表示將在這種療法獲得最終批准後再公佈定價。分析師和投資者則均認為，這種療法的價格將超過100萬美元。
儘管定價昂貴，但是由於這種疾病極為罕見，分析師認為這種療法的批准不回為公司營收帶來巨大增長。RBC Capital Markets預測，2018年該療法的銷售額將在1.2億美元左右。
基因療法的優勢是可以通過一次性治療代替常規的藥物，不過保險公司對於該療法的效果也持觀望態度。理由是，儘管理論上這種療法的治療效果是長期的，但是目前還沒有一個製藥公司已經證明，在人體上這種治療效果不會隨着時間而減弱。
除了此次獲得諮詢委員會肯定的治療眼部疾病的基因療法外，Spark公司最為具有市場前途的研究是血友病基因治療領域。Spark和著名醫藥公司輝瑞合作研發這種療法，目前仍處在早期研究階段，且面臨着加州生物科技公司BioMarin的激烈競爭。
Spark公司在納斯達克上市，在諮詢委員會會議期間，公司股票暫停交易。今年以來，得益於基因治療方面的一系列進展，Spark的股價已經上漲了72%，市值達到30億美元。
