阿波羅新聞網生活 > 健康養生 > 正文

醫學新開端-獲准破解基因對抗癌症

Fred Hutchinson癌症研究中心的David Maloney博士被Ken Shefveland迎接,佢的淋巴瘤成功用CAR-T細胞治療。

原文:A medical breakthrough that hacks genes to fight cancer just got approved, and it's the beginning of'a big new field of medicine'

食品藥物管理局(以下簡稱食藥局)周三喺美國批准首例基因改造治療。

該藥物叫做Kymriah,是一款高度個人特製化的癌症治療,叫做CAR T-細胞治療(CAR為嵌合抗原受體縮寫)。

這是一種操控身體免疫系統來接管癌細胞的癌症免疫治療。

喺這種情況下,治療可以去除一個人的細胞,重新改造,然後再把細胞置回身體去攻擊癌細胞。

食藥局批准Kymriah用於治療25歲以下的人的兒科急性淋巴細胞白血病。

這一次性的療程所費不貲:製作Kymriah的諾華先生喺周三表示,費用大約是47萬5000美元(約人民幣310萬元),出乎意外的低。根據星期三的批准中,每年僅有600名患者可接受此療程。即便如此,該批准仍使許多業界專家和癌症醫生激動不已。

哥倫比亞大學醫學中心的兒科血液及腫瘤學家Prakash Satwani博士告訴《商業內幕》,‌‌“這項批准將打開這些治療的門禁,用於許多不同的白血病、淋巴瘤、實體瘤、骨髓瘤等,我認為這只是基因治療新紀元的一個開端。‌‌”

Kymriah如何作用?

Kymriah並非普通葯-或甚至是如胰島素可以大量生產的生物藥物。由於該療程完全是為個人免疫系統特製,療程需要大約三周的時間。

首先,醫師從病患的身體取出啲屬於身體免疫系統的白血球細胞,白血球負責對抗感染及異物。喺健康身體里的免疫系統可以分辨異常的、癌細胞,但對罹癌的人,卻不會辨別癌細胞是否擴散。

再來,該細胞即送至新澤西的諾華製造設備,此舉是將細胞改造,使其能夠辨識癌細胞,並驅逐人體。

這些被改造後的細胞將送回人體並由病患掌管。

雖然這是一次性的療程,但是並非就此結束。Kymriah研究中約一半的患者產生細胞因子釋放綜合征,對重新編程的細胞喺體內到處亂跑的反應。該反應會引起高燒和流感樣癥狀,可能危及生命。如果病患有此反應,需要送至重症監護室,這可能帶來額外的費用。(食藥局周三擴大了Actemra的批准,Actemra是一種也可以治療細胞因子釋放綜合征的類風濕關節炎藥物。)

其它嚴重的副作用可能會發生,並需要住院治療。沒有講明CAR-T治療,但正喺諾華公司將會設置的32個地點之一的哥倫比亞處理上述治療的Satwan,佢表示需要密切監護病人約一個月,這意味着佢們需要距離醫院不到兩個小時的車程。

雖然該治療相當複雜,但帶來了巨大的回報。

Satwani表示:‌‌“我們要銘記喺心,病患的白血病可以痊癒,這是很大的成就。‌‌”

喺接受Kymriah治療的63例患者中,83%喺三個月後癥狀緩解,64%的患者喺一年後持續緩解。

Satwani表示:‌‌“病患一旦接受這種治療基本上沒有存活希望,顯然這將會改變許多病患及其家屬的生命以及醫療領域。‌‌”

用大熒屏投射顯微鏡下的癌細胞

‌‌“醫療界的巨大新領域‌‌

Kymriah是第一個獲得批准的CAR-T細胞療法,還有更多的是喺實驗中。Kite Pharma、Juno Therapeutics和Bluebird Bio是合作數量持續上升中的其中三家與CAR-T合作的生物技術公司。吉拉德科學最近收購的Kite預計將於11月份從食藥局收到關於侵入性B細胞非霍奇金淋巴瘤的治療報告。

戴維·愛波斯坦曾喺諾華公司工作時,協助Kymriah從美國賓州大學得到認證,佢表示:‌‌“我們正處於一個新的醫學領域。‌‌”愛波斯坦喺2016年辭去製藥部門的首席執行官職位,離開諾華。佢現喺是Rubius Therapeutics的執行長,Rubius Therapeutics是一家生物技術公司,也正喺開展細胞療法,開發不需要如此特製化的Kymriah治療。

愛波斯坦表示,佢設想的細胞療法具有比傳統藥物更短的生命周期。我們可能喺幾年內就可以看到第二代細胞療法,而唔係每十年左右得到更好的、更新的疾病治療方案。

愛波斯坦表示,這些更新可以增加細胞治療可以治療的患者數量。每年有600多人符合Kymriah的人,現喺可能會成千上萬,這需要啲重大變化。

一方面,治療方法必須治療更多類型的癌症,而唔係周三批准的單單Kymriah一項。

它們也必須具有較少的毒性,以便更多的人可以考慮它,而唔係只有那些非常少的其它選擇。CAR-T的副作用是可能致命的。五月份,Kite公司透露,一名患者死於臨床試驗晚期CAR-T治療所導致大腦膨脹的腦後水腫癥狀。去年,Juno公司也表示,5名病患死於臨床試驗,也都是腦水腫。

愛波斯坦講,並且為了影響更多的人,細胞療法將需要超越血液癌症。現喺,這有大多數成功案例,但有一天可能包括實體腫瘤,甚至可能是1型糖尿病等自身免疫疾病。

阿波羅網責任編輯:寧成月 來源:博談網 轉載請註明作者、出處並保持完整。

健康養生熱門

相關新聞

➕ 更多同類相關新聞